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Il diabete, il cancro e il morbo di Alzheimer sono tra le malattie più letali e diffuse del pianeta e colpiscono più di 500 milioni di persone.1 Il costo delle relative cure ammonta ogni anno a centinaia di miliardi di dollari.2 I trattamenti innovativi che sono ad oggi in fase di sviluppo potrebbero migliorare i risultati di cura dei pazienti e ridurre i costi. Numerose classi emergenti di farmaci stanno creando un’opportunità di investimento in rapida crescita e potrebbero rivoluzionare l’industria sanitaria nel lungo periodo.
Progressi nel trattamento del diabete grazie alle incretine
I tassi di diabete di tipo 2 e di obesità sono quasi triplicati dal 1975.3 Oggi, più di un miliardo di persone a livello globale soffre di diabete e/o obesità. Entrambi questi disturbi sono fattori di rischio critici per le malattie cardiovascolari – la principale causa di morte a livello mondiale – e sono collegati a una serie di conseguenze negative per la salute, tra cui l’apnea ostruttiva del sonno e i problemi muscolo-scheletrici.4
Una classe di farmaci noti come incretine sta cambiando il corso del trattamento del diabete e dell’obesità. Queste molecole, attraverso una serie di meccanismi, esercitano un’azione diretta sul controllo della glicemia e diminuiscono l’appetito. Ciò non solo facilita la gestione del diabete, ma induce anche una significativa perdita di peso sia nei pazienti diabetici che in quelli non diabetici. Le incretine più diffuse sono gli agonisti del peptide 1 simile al glucagone, o GLP-1. I GLP-1 sono in uso da 20 anni, ma i recenti progressi ne hanno migliorato l’efficacia e la convenienza per i pazienti. Esistono trattamenti molto efficaci nel controllare i livelli di zucchero nel sangue delle persone diabetiche. Sono anche terapie efficaci nella perdita di peso, poiché in alcuni studi hanno aiutato pazienti (diabetici e non) a perdere il 20% o più del loro peso corporeo.5
La crescita senza precedenti e la continua innovazione in questa classe di farmaci offrono un notevole potenziale di investimento a lungo termine. Secondo le nostre ricerche, i GLP-1 sono destinati a generare ricavi per oltre 35 miliardi di dollari nel 2023 a livello mondiale, con un aumento superiore al 60% rispetto al 2022. Considerando che oggi solo una piccola parte dei pazienti diabetici e obesi negli Stati Uniti assume un GLP-1 e che l’accesso a questi farmaci al di fuori degli Stati Uniti è ancora limitato, il potenziale di crescita di queste terapie potrebbe essere significativo. Secondo le stime del settore, i ricavi oscilleranno tra i 70 e i 90 miliardi di dollari nella prima metà del prossimo decennio.6 A nostro avviso, l’opportunità potrebbe addirittura superare queste stime, poiché la prossima ondata di terapie sarà più economica, più facile da assumere (per via orale rispetto alla versione iniettabile) e disponibile su più ampia scala. Sono inoltre in corso delle sperimentazioni per l’uso dei GLP-1 nel trattamento dell’apnea del sonno e delle malattie renali, epatiche e cardiache. Aumentando l’efficacia del trattamento del diabete e dell’obesità e aiutando i pazienti a evitare le complicanze mediche che ne derivano, queste terapie potrebbero consentire un risparmio economico significativo.
Gli ADC potrebbero rivoluzionare il trattamento del cancro
Ma c’è un’altra innovazione rivoluzionaria che potrebbe cambiare lo standard di cura per milioni di pazienti oncologici in tutto il mondo. Si tratta dei coniugati anticorpo-farmaco (ADC), che si legano alle proteine di superficie delle cellule tumorali, fornendo una dose mirata di un “carico” chemioterapico direttamente alle cellule malate ed evitando le cellule sane. Il trattamento mirato e letale per il cancro degli ADC li rende altamente efficaci, riducendo al minimo gli effetti indesiderati.
Come le incretine, gli ADC sono sul mercato da oltre 20 anni, ma nell’ultimo decennio hanno subito importanti miglioramenti: ora sono più sicuri ed efficaci. Un nuovo ADC, ad esempio, si è dimostrato il 36% più efficace nelle pazienti affette da tumore al seno rispetto a una medesima terapia di vecchia generazione.7 Un altro ADC ha dato prova di efficacia in alcuni tipi di tumore ovarico resistente al trattamento, riducendo fino al 35% il rischio di progressione della malattia.8 Il vantaggio maggiore della nuova tecnologia ADC è la promessa di sostituire la chemioterapia tradizionale come standard di cura per il cancro.
Prevediamo che l’ulteriore innovazione nello spettro degli ADC migliorerà gli attuali standard di trattamento e amplierà la coorte di pazienti che potranno beneficiarne. Le aziende farmaceutiche stanno inoltre identificando nuovi target, comprese forme di cancro precedentemente non trattate. Oggi la maggior parte delle grandi società farmaceutiche e molte piccole aziende biotecnologiche sta investendo nell’innovazione degli ADC; di conseguenza, riteniamo che questa classe di farmaci rappresenterà un’opportunità di investimento sempre più interessante negli anni a venire.
Anticorpi che smaltiscono la placca: il primo passo per frenare la progressione del morbo di Alzheimer
Per decenni i medici hanno definito le malattie e i disturbi neurologici, in particolare il morbo di Alzheimer, come un “cimitero” per la scoperta di farmaci. Le opzioni terapeutiche erano minime e comunque finalizzate alla gestione dei sintomi. Oggi riteniamo che questa situazione stia iniziando a cambiare e che potremmo trovarci agli albori di progressi terapeutici significativi.
Il morbo di Alzheimer, che rappresenta la maggior parte delle diagnosi di demenza, è una degenerazione irreversibile del cervello che influisce negativamente sulla memoria, sulla cognizione, sulla personalità e su altre funzioni cerebrali, portando infine alla morte. A livello globale, sono oltre 50 milioni le persone affette da Alzheimer, un numero che si prevede salirà a 150 milioni entro il 2050.9
I nuovi trattamenti, ossia gli anticorpi che rimuovono le placche amiloidi, attaccano e smaltiscono gli accumuli di proteina amiloide (placche) che concorrono alla morte dei neuroni. Nell’ultimo anno, due farmaci di punta, oggetto di ampi studi clinici, si sono dimostrati efficaci nel rallentare il declino cognitivo e funzionale del 25-30% dei pazienti affetti da Alzheimer precoce. I benefici di questi farmaci sembrano aumentare nel tempo, indicando una svolta nel trattamento di una malattia incurabile e devastante.
A nostro avviso, quindi, il margine di innovazione è ampio e include la crescita delle terapie a domicilio e delle molecole che trattano le forme precoci e pre-sintomatiche della malattia. Le aziende stanno testando molecole contro nuovi bersagli che potrebbero avere benefici aggiuntivi se combinate con gli anticorpi anti-amiloide. Inoltre, le aziende si stanno concentrando sull'identificare i pazienti che presentano i rischi minori e il maggiore potenziale di esiti positivi. Dato l’enorme bisogno insoddisfatto, in futuro queste forme terapeutiche potrebbero aiutare a trattare centinaia di migliaia, o addirittura milioni, di persone ogni anno, dando vita a una nuova categoria di mega-blockbuster. L’efficacia iniziale di questi farmaci sta già generando un “effetto di riverbero”, orientando la ricerca verso altre forme di demenza e malattie neurologiche.
Comprendere le implicazioni
Questi progressi costituiscono innovazioni significative nel campo medico e farmacologico; inoltre, poiché si rivolgono a malattie estremamente diffuse che influenzano la morbilità e la mortalità della popolazione, potrebbero portare a un notevole miglioramento dei risultati di cura per milioni di pazienti. Ad oggi, stanno già rivoluzionando il settore sanitario e ampliando la gamma di opportunità di investimento. Il nostro team ritiene che una profonda esperienza biomedica sia essenziale per identificare i farmaci candidati che hanno maggiori probabilità di rispondere a esigenze non soddisfatte e di ottenere un successo commerciale dopo il lancio; per questo motivo siamo convinti che l’ampiezza e la profondità delle nostre capacità di ricerca ci consentiranno di sfruttare le inefficienze del mercato e di generare rendimenti interessanti nel lungo termine.
1Stime del World Cancer Research Fund International, della International Diabetes Federation e dell’Alzheimer’s Disease International. | 2Stime del National Cancer Institute, dell’American Diabetes Association e dell’Alzheimer’s Association. | 3Organizzazione mondiale della sanità, 2023. | 4“Health effects of overweight and obesity,” Centers for Disease Control and Prevention, settembre 2022. | 5“Tirzepatide demonstrated significant and superior weight loss compared to placebo in two pivotal studies,” Eli Lilly and Company, luglio 2023. | 6Dunleavy, Kevin. “Novo, Lilly set to dominate $71B GLP-1 drug market by 2032: JPMorgan,” Fierce Pharma, settembre 2023. | 7“Enhertu approved in the US as the first HER2-directed therapy for patients with HER2-low metastatic breast cancer,” AstraZeneca, agosto 2022. | 8“ELAHERE® demonstrates 35% reduction in the risk of disease progression or death versus chemotherapy in FRα-positive platinum-resistant ovarian cancer,” ImmunoGen, giugno 2023. | 9“New study predicts the number of people living with Alzheimer’s disease to triple by 2050,” Alzheimer’s Disease International, gennaio 2022.
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